Un total de 986 ÉS ont été traités avec Nuwiq dans une étude de phase II prospective, randomisée, contrôlée contre traitement actif, croisée, ouverte menée auprès de 22 PTA adultes et adolescents atteints d’hémophilie A sévère. Au total, 416 (42,2 %) étaient mineurs, 566 (57,4 %) étaient modérés à majeurs et 3 (0,3 %) étaient majeurs à potentiellement fatals. La gravité d’un ÉS est restée inconnue. La dose moyenne pour le traitement au besoin était de 32,3 UI/kg de poids corporel. Le nombre médian (fourchette) de perfusions requises pour arrêter un ÉS était de 1,0 (fourchette de 1 à 13). La durée moyenne de traitement des ÉS était de 1,1 jour. L’efficacité globale du traitement au besoin a été évaluée en fonction de critères comprenant l’amélioration des signes objectifs du saignement, le nombre de perfusions requises pour maîtriser le saignement et le temps requis avant de noter une amélioration. Le pourcentage des ÉS traités avec succès (évaluation « bonne » ou « excellente ») était de 94,4 % (931/986 ÉS). Le taux d’ÉS traités avec succès avec seulement une ou deux perfusions était de 96,8 % (954/986 ÉS).
Efficacité de NuwiqMD pour le traitement des épisodes de saignement, nombre de perfusions utilisées pour traiter les ÉS et doses par perfusion dans l’étude clinique GENA-01
| Évaluation de l’efficacité | GENA-01 (n = 22 sujets) |
| Nombre d’ÉS | 997 |
| Nombre d’ÉS traités | 986 |
| Tout ÉS (N) | 986 |
| Excellente | 60,3 % |
| Bonne | 34,1 % |
| Modérée | 5,5 % |
| Aucune | – |
| Nombre de perfusions Médiane (fourchette) | 1,0 (1 à 13) |
| Dose par perfusion (UI/kg) Moyenne ± ÉT (fourchette) | 32,3 ± 10,6 (7 à 61) |
Les données sur l’efficacité sont exprimées sous forme de pourcentages.
ÉS = épisode de saignement; N = nombre d’ÉS.
Adapté de la monographie de Nuwiq
