Dans le cadre d’une étude de phase III prospective, non contrôlée, ouverte, internationale, multicentrique (GENA-03), l’efficacité et l’innocuité de NuwiqMD ont été évaluées dans une étude pédiatrique à laquelle ont pris part 59 enfants âgés de 2 à 12 ans. Cinquante-sept (57) de ces patients comptaient au moins 50 JE. Tous les patients comptaient au moins 50 JE antérieurs à un concentré de FVIII. La dose prophylactique moyenne était de 38,9 UI/kg de poids corporel, administrée tous les deux jours ou 3 fois par semaine. Un total de 45,8 % des patients n’ont subi aucun saignement alors qu’ils recevaient NuwiqMD en prophylaxie. Le taux médian (fourchette) annualisé de tous les épisodes de saignement (ÉS) était de 1,9 (0 à 20,7), avec un taux d’ÉS spontanés de 0 (0 à 13,8) et un taux d’ÉS liés à un traumatisme de 1,57 (0 à 18,6). La prophylaxie avec NuwiqMD a été jugée excellente ou bonne chez 96,6 % des patients ayant eu des ÉS spontanés, chez 98,3 % des patients ayant eu des ÉS liés à un traumatisme et chez 91,5 % de l’ensemble des patients ayant eu des ÉS. L’efficacité de Nuwiq pour le traitement des hémorragies intercurrentes a été jugée excellente ou bonne pour le traitement de 82,4 % des ÉS. Une ou deux perfusions ont suffi à traiter 81,3 % des ÉS et le nombre médian (fourchette) de perfusions nécessaires pour arrêter un ÉS était de 1,0 (fourchette : 1 à 22). La dose moyenne pour le traitement d’une hémorragie intercurrente était de 45,1 UI/kg.
Études Pédiatriques
L’efficacité de NuwiqMD a été évaluée chez des patients pédiatriques âgés de 2 à 12 ans dans l’étude GENA-03
Conception : Étude de phase III prospective, non contrôlée, ouverte, internationale, multicentrique
Dosage : PK et RIV : 50 UI/kg, comparativement au produit de FVIII administré antérieurement (chez 50 % des patients)
Traitement prophylactique : 30 à 40 UI de FVIII/kg tous les deux jours ou 3 fois par semaine. Deux augmentations de la dose de +5 UI/kg chacune permises en cas de réponse inadéquate (> 2 ÉS spontanés au cours d’un mois)
Traitement des ÉS :
ÉS mineurs :
20 à 30 UI de FVIII/kg toutes les 12 à 24 h jusqu’à la résolution des ÉS
ÉS modérés à majeurs :
30 à 40 UI de FVIII/kg toutes les 12 à 24 h jusqu’à la résolution des ÉS
ÉS majeurs à potentiellement fatals :
Dose initiale de 50 à 60 UI de FVIII/kg, puis dose de 20 à 25 UI de FVIII/kg toutes les 8 à 12 h jusqu’à la résolution des ÉS
Durée : > 50 JE et > 6 mois
Participants : 59 PTA de sexe masculin atteints d’hémophilie A sévère, d’âge moyen égal à 6,1 ans (fourchette : 2 à 12 ans)
INFORMATION SUR L’INNOCUITÉ
NuwiqMDest indiqué pour le traitement et la prophylaxie des hémorragies chez les patients de tous âges atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII).
NuwiqMD est également indiqué pour le traitement périopératoire des patients atteints d’hémophilie A.
Pédiatrie (< 12 ans) : La demi-vie (T1/2) et la récupération progressive in vivo (RIV) sont légèrement inférieures chez les enfants par rapport aux adultes alors que la clairance est légèrement supérieure. L’efficacité en prophylaxie et pour le traitement des saignements est comparable chez les enfants et les adultes. Les données indiquent que NuwiqMD est tout aussi efficace et sûr chez les uns que chez les autres.
NuwiqMD est contre-indiqué chez les patients qui présentent une hypersensibilité à sa substance active, à l’un des ingrédients de sa formulation ou à un composant du récipient.
- Il est essentiel de confirmer la déficience en FVIII avant de commencer un traitement avec NuwiqMD.
- La poudre de NuwiqMD doit être reconstituée en suivant les instructions d’usage et en n’utilisant que le solvant (2,5 ml d’eau pour injection) et la trousse d’injection fournis pour garantir une efficacité et une innocuité optimales.
- L’utilisation d’une seringue contaminée ou une perforation accidentelle par une aiguille contaminée peut entraîner la transmission de virus infectieux.
- Il est fortement recommandé de consigner le nom et le numéro de lot de chaque administration de NuwiqMD afin de maintenir un lien entre le patient et le lot du produit.
- Tous les patients traités avec NuwiqMD doivent être étroitement suivis en ce qui a trait au développement d’inhibiteurs, au moyen d’observations cliniques et de tests de laboratoire appropriés.
- Des réactions d’hypersensibilité de type allergique sont possibles.
- Il convient de tenir compte des risques de complications liées aux dispositifs d’accès central veineux (DACV).
- N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette. N’utilisez pas ce produit si l’emballage inviolable – plus particulièrement la seringue ou le flacon – présente des signes de détérioration.
- Femmes enceintes ou allaitantes : il n’existe pas d’études des effets de NuwiqMD sur la reproduction animale, et le produit n’a pas été administré à des femmes. NuwiqMD ne devrait être utilisé durant la grossesse et l’allaitement que si cela est clairement indiqué.
Veuillez consulter la monographie du produit sur : https://www.octapharma.ca/fr/therapies/product-overview/ pour des informations importantes liées aux réactions indésirables, aux interactions médicamenteuses et aux renseignements posologiques qui n’ont pas été discutées dans ce document. La monographie de produit est aussi disponible en nous appelant au 1 888 438-0488 ou en communiquant avec nous par courriel : medinfo@octapharma.ca
Les professionnels de la santé peuvent déclarer les effets indésirables soupçonnés à Octapharma Canada [lien à former]. Vous pouvez aussi déclarer tous les effets indésirables soupçonnés directement au Programme Canada Vigilance (https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medeffet-canada/declaration-effets-indesirables.html)
